??女医生一笑,耐心地解释道:”朵朵虽然也是突变基因引起的病变,但无论从哪个方面说都比前面几个孩子严重很多。比如,骨质和肌肉增生的数量多,部位重要,手术难度大,所以风险高,。还有,由于孩子的亲生父亲不明也不在现场,缺失很多参数,比如血液,细胞,dma对比等等。”
“在治疗的方法上也与他们有所不同。”夏天成也说,“比如前几个孩子,根据血液捡查的结果和病变部位的方析,可以用正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因。就是说,把某些遗传物质转移到患者体内,使其在体内表达,取代病变组织,就可以达到治疗的目的。”
“在具体操作上,”夏天成继续说,“采用基因矫正---纠正致病基因中的异常碱基,而正常部分予以保留;基因置换---用正常基因通过同源重组技术,原位替换致病基因,使细胞内的dna完全恢复正常状态;基因增补---把正常基因导入体细胞,通过基因的非定点整合使其表达,以补偿缺陷基因的功能,或使原有基因的功能得到增强,但致病基因本身并未除去;基因失活---将特定的反义核酸(反义rna、反义dna)和核酶导入细胞,在转录和翻译水平阻断某些基因的异常表达,而实现治疗