过了快速审批或优先审批或有条件方式的上市许可，批准了8种孤儿药上市。同时，随着制药工业水平的不断提升，一些本土企业开始涉足罕见病领域，进入早期探索阶段。
但是，国内罕见病的药物研发依然困难重重，不但研发和临床应用难度高，最重要的原因，则是罕见病的药物价格高，受众少。
由于罕见病患者人数少，即便企业瞄准的是填补临床需求的空白，而非盈利，但为了收回成本，药物必然价格高昂。
例如，诺华的芬戈莫德，一款治疗多发性硬化症的药物，在国内售价为10500元/盒，全球范围看尽管这个定价已不算高，但是很多家庭依然无法承受。
19年，脊髓性肌萎缩症的zolgensma的基因疗法的药物在鹰国批准上市，售价210万美元（约1469万人民币），堪称史上最贵药，更是普通民众无法企及的。
这些价格昂贵的原研药由于专利原因，在国内无法进行仿制，但是很多罕见病的药物早已专利到期，但目前也没有国内企业进行抢仿申报。
药企不愿意仿制罕见病药物背后原因众多，无非就是技术难，成本高，市场不大，换言之，回报十分不理想。
如地拉罗斯分散片，原研药厂家是诺华，在国