一步了。”
“复制的药物没有必要进行临床，只要动物实验能够显示效果就行。”
“重要的还是研发我们自己的药物，那么首先就是病毒载体的选择问题。”
基因表达载体的构建是基因工程中最为核心的部分，在病毒载体选择上，目前较为常见的有腺病毒载体，慢病毒载体，逆转录病毒载体三种选择，各有优劣。
慢病毒载体能够整合进入宿主基因组，而且可有效地感染神经元细胞，肝细胞，心肌细胞，肿瘤细胞，内皮细胞，干细胞等多种类型的细胞，从而达到良好的的基因治疗效果。
患者如果使用慢病毒载体的基因治疗药物，就能彻底修改致病的基因突变，从而完全治愈疾病，变成正常人。
但由于病毒基整合了宿主基因，同时也引发对于其在致癌性和基因组安全等方面的忧虑。
腺相关病毒aav的优缺点也是比较明确，例如其基因组结构较简单，几乎没有致病性，进行改造的门槛和用于治疗的顾虑都易于克服，而且一般认为它不会整合入基因组。
这些优点使其首先成为获批的基因治疗药品，但其总体载量有限，导致引入的功能元件较少，而且长期来看，也有一丝致癌风险。
逆转录病毒同样整合在宿