好乖乖分享链接,在其他病友群继续拉票。
同样的一幕也发生在其他罕见病的病友群,每个患者家属都在卖力地拉票,都想要争取最多的票数,提高三清研发基因药时对自己病症的优先级。
不过他们并不知道,三清研发基因药也不全是看人数的。
患者人数众多只是三清选择进行研发的三大因素之一。
其他两项因素一个是赞助费,另一个决定性的因素则是绝症指数。
赞助费很好理解,某些富人或者其家属也会得罕见病,他们往往会挥洒大把的金钱赞助药企或生物技术公司进行新药研发,竭尽全力以求自救。
而绝症指数则有两点,一个是看这个病是否致命,二来看是否有药可用。
目前大约不到5%的罕见病能有效进行干预或治疗,121个罕见病适应症的国内获批上市药品有68个,其中48个已经被纳入医保,那么这些已经有药可用的病症,研发基因药的优先级显然就没有那么高。
就像menkes综合征,虽然人数只有61名,但是患儿通常只能活上三四年,即便是服用组氨酸铜之类的缓解药剂,也无法多活几年。
这样的病症,绝症指数极高,无疑具有高优先级。
总之,三清的罕见病