一排整整齐齐的玻璃试管。
随手拿起一个玻璃试管,看到上面的英文标签,顿时两眼放光,惊喜交加。
“哇,安德烈,你的礼物不会是三清的arc1蛋白样品吧?这可是一份巨大的惊喜啊!”
杜克博士顿时高兴得手舞足蹈,带着安德烈直奔实验室而去,一边走一边滔滔不绝地介绍道。
“我们最近正在进行血友病的基因治疗研究,已经有了一些眉目,但是离临床实验还有一定距离。”
“我们的研究人员从7名严重A型血友病患者的尿液中分离出尿路表面的上皮细胞,将其重新编程成诱导多能干细胞(iPS细胞)。然后对iPS细胞进行基因编辑,插入了VIII因子正常基因的多个拷贝。”
“这些内皮细胞植入A型血友病小鼠的皮下后,组成血管网络。血管直接将功能因子VIII直接输送到血液中,分泌的蛋白足以供给全身。”
“结果非常让人鼓舞,植入内皮细胞后的小鼠,体内循环凝血因子VIII增加了600%,并恢复了正常的凝血。”
“目前这一疗法只在A型血友病的小鼠模型上得以实现,至于在人体细胞中的实验,由于步骤较复杂,在使用CRISPR-bsp;9技术进行基